☆☆☆☆考點(diǎn)2：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法和實(shí)驗(yàn)研究方法

1.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的方法主要有4種：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。

（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一種特例，它是在臨床效果完全相同的情況下，比較何種藥物治療（包括其他醫(yī)療干預(yù)方案）的成本最小。由于它要求藥物的臨床治療效果，包括療效、副作用、持續(xù)時(shí)間完全相同，所以應(yīng)用范圍較局限。

（2）成本效果分析。成本效果分析是較為完備的綜合經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)形式之一，主要比較健康效果差別和成本差別，其結(jié)果以單位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特點(diǎn)是治療結(jié)果不用貨幣單位來(lái)表示，而采用臨床指標(biāo)，如搶救病人數(shù)、延長(zhǎng)的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：

①成本與效果比值法。即每產(chǎn)生一個(gè)效果所需的成本。

②增量成本與增量效果比值法。是指如果給予一增量成本，是否能產(chǎn)生增量效果呢？成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進(jìn)行不同臨床效果之間的比較，但其結(jié)果易于為臨床醫(yī)務(wù)人員和公眾接受，是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的常用手段。

（3）成本效用分析。是成本效果的發(fā)展，是在結(jié)合考慮用藥者意愿、偏好和生活質(zhì)量的基礎(chǔ)上，比較不同治療方案的經(jīng)濟(jì)合理性。從某種程度上講，兩者均不用貨幣來(lái)衡量成本，并且測(cè)量結(jié)果也都采用臨床指標(biāo)作為最終結(jié)果的衡量參數(shù)。所不同的是成本效果為一種單純的生物指標(biāo)（如延長(zhǎng)壽命時(shí)間、增加體重量等）。相反成本效用分析中的結(jié)果卻與質(zhì)量密切相關(guān)，注意到病人對(duì)生活質(zhì)量的要求，采用效用函數(shù)變化而非健康結(jié)果變化。

（4）成本效益分析。是比較單個(gè)或多個(gè)藥物治療方案之間或其他干預(yù)所耗費(fèi)的成本和由此產(chǎn)生的結(jié)果值（效益）的一種方法，它要求成本和效益均用貨幣來(lái)表示。

成本效益分析不僅具有直觀易懂的優(yōu)點(diǎn)，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對(duì)同一疾病的治療效益，還可以進(jìn)行不同疾病治療措施間的比較，甚至疾病治療與其他公共投資項(xiàng)目（例如公共教育投資）的比較，適用于全面的衛(wèi)生以及公共投資決策。成本效益分析在衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究上的應(yīng)用遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于成本效果分析。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的4種方法的主要差別在于對(duì)用藥結(jié)果的不同測(cè)量上，每種方法各有其優(yōu)缺點(diǎn)。

2.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)實(shí)驗(yàn)研究方法

常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法有3種：前瞻性的隨機(jī)臨床試驗(yàn)（RCT）、回顧性研究和實(shí)際臨床試驗(yàn)（PCT）。

（1）前瞻性的隨機(jī)臨床試驗(yàn)。以某個(gè)時(shí)間點(diǎn)為起點(diǎn)向前進(jìn)行研究，將所有試驗(yàn)對(duì)象（病人）隨機(jī)分配到實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組。RCT的主要優(yōu)點(diǎn)是可同時(shí)獲得經(jīng)濟(jì)學(xué)資料、臨床資料（時(shí)效性好）和隨機(jī)設(shè)計(jì)確保沒有選擇性偏倚（可靠性強(qiáng)）；缺點(diǎn)是外部限制條件引起成本增加（如統(tǒng)一的用藥方式和檢查），不能反映臨床真實(shí)使用情況，其次是費(fèi)用昂貴。

（2）回顧性研究。分為對(duì)現(xiàn)有的RCT和非臨床試驗(yàn)進(jìn)行經(jīng)濟(jì)分析兩種。前者的優(yōu)點(diǎn)是：①與一些前瞻性設(shè)計(jì)相比成本低；②病人的選擇偏倚小，可信度高；③臨床結(jié)果已知，經(jīng)濟(jì)假設(shè)更強(qiáng)。缺點(diǎn)是有關(guān)數(shù)據(jù)（主要是經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)）質(zhì)量差和不能計(jì)算生活質(zhì)量，效用和工作活動(dòng)能力的喪失只能進(jìn)行估計(jì)。如果不能進(jìn)行前瞻性的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究時(shí)，該法是進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析的最佳選擇。

（3）實(shí)際臨床試驗(yàn)。與隨機(jī)臨床試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)基本一樣，不同的是它不要求對(duì)研究組和對(duì)照組作相同的檢查或采用其他相同的治療手段等，它允許臨床醫(yī)生根據(jù)自己的臨床經(jīng)驗(yàn)修改治療方案，如改變藥物的用藥量、用藥次數(shù)等，因而最能反映藥物在真實(shí)世界里的成本效果，其優(yōu)點(diǎn)也最多。在進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究時(shí)，只要經(jīng)費(fèi)許可，最好采用PCT。

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